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WARREN, Nueva Jersey, 26 de agosto de 2026
– Se han programado 17 resúmenes y ponencias en el Simposio de la SSIEM –
– Los datos del mundo real demuestran que con Sephience se consigue una liberalización significativa (o mayor flexibilidad) de la dieta, al tiempo que se mantienen los niveles de Phe en sangre dentro de los valores objetivo –
– Se siguen observando indicios de un beneficio significativo en todos los subgrupos de pacientes –
WARREN, Nueva Jersey, 26 de agosto de 2026 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado que se presentarán múltiples datos científicos sobre Sephience™ (sepiapterina) en el Simposio Anual de 2026 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (Sociedad para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo, SSIEM), que tendrá lugar en Helsinki, Finlandia, del 25 al 28 de agosto. Las presentaciones incluyen nuevos datos procedentes de ensayos clínicos y de la práctica clínica que refuerzan los beneficios clínicamente significativos de Sephience en la reducción de la fenilalanina (Phe), la liberalización significativa de la dieta y el control metabólico sostenido para todo el espectro de personas que padecen fenilcetonuria (PKU), incluidas aquellas con PKU clásica. Además, los estudios sobre Sephience siguen mostrando un perfil de seguridad constante y favorable.
“Las ponencias presentadas en el Simposio de la SSIEM demuestran una vez más los amplios beneficios clínicos de Sephience para todo el espectro de personas que padecen PKU”, afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo. “Además, los nuevos datos que se presentarán en el simposio de PTC muestran que el tratamiento con Sephience permitió que un gran número de participantes que respondieron al tratamiento lograran la normalización de los niveles de fenilalanina en sangre (
Entre los aspectos más destacados de los datos que se presentarán en SSIEM 2026 se incluyen:
- Nuevos análisis del estudio AMPLIPHY demuestran que el tratamiento con Sephience supuso una reducción un 100 % mayor de los niveles de Phe en sangre en los participantes que tomaban sapropterina en el momento de la selección tras pasar a tomar Sephience.
- En un análisis de los participantes en los estudios de Sephience que presentaban niveles basales elevados de Phe en sangre (≥900 µmol/L), el tratamiento con Sephience dio lugar a reducciones clínicamente significativas de los niveles de Phe en sangre en un plazo de 14 días, con tasas de respuesta comparables a las de la población total del estudio y un perfil de seguridad coherente con el de estudios anteriores. Estos resultados respaldan la realización de un ensayo clínico con el tratamiento Sephience en personas con PKU, independientemente de la gravedad de la enfermedad o de los niveles basales de Phe.
- Un análisis de datos del mundo real realizado por un destacado líder de opinión a nivel mundial muestra que Sephience permitió una liberalización significativa de la dieta en los adolescentes, lo que favoreció una mayor independencia, redujo la carga dietética y mantuvo el control metabólico dentro de los valores recomendados. Estos resultados se observaron en individuos con mutaciones de la PKU tanto clásicas/no respondedoras a BH4 como respondedoras a BH4.
Acerca de Sephience™ (sepiapterina)
Sephience™ está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor esencial para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Gracias a su exclusivo mecanismo de acción dual, Sephience es capaz de reducir eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar a una amplia gama de pacientes con PKU. Sephience está autorizado en Estados Unidos, la Unión Europea y el Espacio Económico Europeo, Japón y otros países.
Acerca de la fenilcetonuria
La fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco frecuente, caracterizada por la incapacidad del organismo para metabolizar un aminoácido esencial llamado fenilalanina (Phe), lo que puede provocar síntomas neurológicos y de otro tipo. Si no se trata o se gestiona de forma inadecuada, la Phe puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con PKU no presentan ningún síntoma al principio, pero los síntomas suelen ser progresivos, y el daño causado por los niveles tóxicos de Phe durante los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de PKU suele realizarse en el marco de los programas de cribado neonatal. Se calcula que hay unas 58.000 personas que padecen PKU en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica internacional dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que padecen enfermedades raras. PTC está desarrollando una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores como parte de su misión de facilitar el acceso a los mejores tratamientos de su clase a los pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa consiste en aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial global para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas.
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
